La espina bífida es una enfermedad congénita que afecta la columna vertebral, cuando esta no se forma bien. Puede detectarse en el embarazo. De ahí que la ciencia se esfuerce en tratarla ya en el útero materno para minimizar los graves daños neurológicos que provocan en los niños.
El último avance llega de la mano del primer ensayo clínico con células madre para el tratamiento de espina bífida mientras el bebé se encuentra en el útero de su madre, combinando cirugía fetal con terapia celular.
Objetivo: corregir la malformación de la columna
Se habla de espina bífida (EB), cuando la parte del tubo neural que forma la médula espinal no se cierra completamente entre el día 23 y 26 de embarazo. Se considera una malformación muy grave porque en el 90 por ciento de los casos produce hidrocefalia, causando una lesión cerebral, y afecta al sistema nervioso central (SNC), al aparato locomotor y al sistema genitourinario.
Se detecta entre el 64 al 80 por ciento de los casos mediante el análisis de los niveles de alfafetoproteína (AFP) en la sangre de la madre, entre las semanas 16 y 18 de embarazo. Y se confirma con una ecografía antes de la semana 20 de gestación, para evaluar el defecto de fusión en la columna vertebral y las posibles anomalías cerebrales.
Para intentar corregir la malformación, un equipo de la Universidad UC Davis Health de California (Estados Unidos), propone el “Ensayo de Cura: Terapia Celular para Reparación de Mielomeningocele en Útero”. Consiste en un procedimiento quirúrgico que se combina con el uso de un 'parche' único de células madre para reparar el defecto mientras el bebé está todavía en el útero materno.
Según informa el equipo clínico del tratamiento fetal liderado por Shinjiro Hirose, pretenden tratar a seis pacientes. Se les colocará un soporte biológico de células madre mesenquimales de placenta, directamente sobre la médula ósea. Después, el cirujano cerrará la apertura en la espalda del bebé para permitir que el tejido se regenere y proteja la médula ósea.
Diana Farmer, profesora y jefa de cirugía en UC Davis Health e investigadora principal en el estudio, explica que “actualmente el tratamiento estándar para nuestros pacientes es la cirugía fetal que, si bien es prometedora, todavía deja a más de la mitad de los niños con espina bífida sin poder caminar de manera autónoma”.
Células madre de la placenta
El ingeniero biomédico de células madre Ahijuna Wang y codirector del laboratorio quirúrgico de ingeniería biomédica de UC Davis, anticipa poder reparar en forma segura y exitosa la forma más grave de espina bífida, conocida como mielomeningocele (MMC):
“Nuestro enfoque de terapia celular, en combinación con la cirugía, debería promover la regeneración de tejidos y ayudar a los pacientes a evitar impedimentos devastadores durante toda su vida”.
Para el estudio, el equipo médico se ha estado "preparando para este importante ensayo clínico por muchos años”. Han generado las células madre de tejidos de la placenta, las más prometedoras en la medicina regenerativa. Jan Nolta, directora del Programa de Células Madre de UC Davis, añade que “a estas células madre mesenquimales generalmente las llamamos los ‘paramédicos’ del cuerpo porque producen factores curativos":
"Son ideales para reparar tejidos dañados en algo como espina bífida. Además, nuestro establecimiento de Buenas Prácticas de Producción (GMP) asegura que las células madre estén libres de infección y apropiadamente especializadas según pautas de la FDA”.
Pero antes de llegar aquí, hay un largo camino por detrás. Diana Farmer, autora del ensayo clínico, lleva trabajando más de una década para hacerlo posible. En colaboración con la Escuela de Medicina Veterinaria de UC Davis, testeó el parche de células madre y la reparación quirúrgica en animales que padecían el defecto mielomeningocele. Demostraron que el tratamiento de células madre fue seguro en los animales y observaron que el tratamiento permitía caminar a aquellos que nacieron con espina bífida.
Ahora queda comprobar que funciona también en bebés, tras ser aprobado su uso en humanos por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA- EE.UU).
Los pacientes en el ensayo clínico serán controlados por un equipo de investigación durante 30 meses después de su nacimiento para evaluar la seguridad y eficacia del procedimiento quirúrgico de células madre.
Vía | UC Davis Health
Fotos | iStock
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